Vaikų nefrozinis sindromas ir jo gydymo iššūkiai

Ištrauka

Baigiamasis darbas
Vaikų nefrozinis sindromas ir jo gydymo iššūkiai

TURINYS
SANTRAUKA IR RAKTAŽODŽIAI……………………………………………………… 3
SUMMARY AND KEYWORDS………………………………………………………… 4
1. ĮVADAS…………………………………………………………………………………… 5
2. METODOLOGIJA IR LITERATŪROS ŠALTINIŲ ATRANKOS STRATEGIJA……… 5
3. NEFROZINIO SINDROMO PAPLITIMAS IR KLINIKINIAI POŽYMIAI……………… 7
4. LIGOS ETIOLOGIJA IR MECHANIZMAI………………………………………………. 9
5. REZULTATAI………………………………………………………………………….….. 12
5.1. Bendra rezultatų charakteristika………………………………………………………….. 12
5.2. Gydymas ir jo efektyvumo vertinimo kriterijai………………………………………… 13
5.2.1. Tyrimai gydant ciklofosfamidu………………………………………………………… 14
5.2.2. Tyrimai gydant levamisoliu……………………………………………………………. 16
5.2.3. Tyrimai gydant ciklosporinu A…………………………………………………………. 18
5.2.4. Tyrimai gydant takrolimusu.…………………………………………………………… 19
5.2.5. Tyrimai gydant mikofenolio mofetiliu………………………………………………… 21
5.2.6. Tyrimai gydant rituksimabu……………………………………………………………. 23
5.2.7. Tyrimai gydant kitais vaistais (azatioprinu, vinkristinu, mizoribinu) arba vaistų kombinacijomis……………………………………………………………………………….. 25
6. Aktualiausių rezultatų apibendrinimas…………………………………………………… 26
7. DISKUSIJA……………………………………………………………………………… 29
8. IŠVADOS IR PASIŪLYMAI……………………………………………………………… 35
LITERATŪROS SĄRAŠAS…………………………………………………………………. 36
PIRMAS PRIEDAS………………………………………………………………………… 49

1. ĮVADAS
Nefrozinis sindromas (NS) – viena iš dažniausų glomerulų ligų vaikų tarpe, kurios paplitimas siekia
nuo 2 iki 7 atvejų 100 000 vaikų [1]. Klasikiniu atveju ligos klinikinis pasireiškimas apibrėžiamas
proteinurijos, hipoalbuniemijos ir edemų triada [2]. Nors vaikų NS kaip atskira liga išskiriamas jau nuo
XIX amžiaus vidurio, pirmieji sėkmingi gydymo būdai, t. y. gydymas kortizonu ir
adrenokortikotropiniu hormonu buvo pradėtas taikyti tik XX a. šeštame dešimtmetyje. Vėliau šį
gydymą pakeitė prednizolonas, reikšmingai pagerinęs ligos eigą bei sumažinęs NS sergančių vaikų
mirštamumą [3]. Didžiajai daliai vaikų, sergančių NS, šiuolaikinis gydymas kortikosteroidais
(prednizolonu, metilprednizolonu) yra tinkamas ir efektyvus, tačiau iki 10-20% vaikų serga steroidams
rezistentiška (SR) NS forma [4], o iki pusės visų pacientų, sergančių steroidams jautria (SJ) ligos
forma, ilgainiui tampa priklausomi nuo gydymo steroidais (SP) arba patiria dažnus ligos recidyvus
(DR) [5]. Šioms būklėms gydyti reikalingi kiti imunosupresiniai vaistai. Aktyvios tam tinkamiausių
vaistų paieškos vyksta nuo pat XX a. šeštojo dešimtmečio iki dabar. Nuo XX a. septinto dešimtmečio
tokie imunosupresiniai vaistai kaip ciklofosfamidas (CPO) ir azatioprinas (AZA), o nuo XX a. devinto
dešimtmečio ir levamisolis (LEV), ciklosporinas A (CsA) ir takrolimusas (TAK) taip pat buvo pradėti
naudoti ligos gydymui. „Jauniausi“ vaikų NS gydymui naudojami vaistai gydymui tinkamais buvo
pripažinti tik XXI amžiuje, kai į rinką atėjo mikofenolio mofetilis (MMF) bei rituksimabas (RTX) [3].
Šių vaistų įvairovė suteikia galimybę atlikti tyrimus, lyginančius aukščiau minėtų bei kitų
imunosupresinių vaistų efektyvumą ir saugumą ne tik bendroje NS sergančių vaikų populiacijoje, bet ir
jos subpopuliacijose, tokiose kaip skirtinga NS forma (pagal jautrumą steroidams, ligos eigą) sergančių
vaikų. Šio darbo tikslas yra imunosupresinių (angl. steroid-sparing agents, immunosupressive therapy)
vaistų efekyvumo ir jų sukeliamų nepageidaujamų poveikių gydant vaikų NS palyginimas, remiantis
2012–2022 m. atliktų tyrimų analize.
2. METODOLOGIJA IR LITERATŪROS ŠALTINIŲ ATRANKOS STRATEGIJA
Tyrimo metu analizuojami paskutinių 10 metų (2012–2022 metų laikotarpiu) tarptautinėje mokslinėje
literatūroje publikuotų tyrimų rezultatai. Nagrinėjami tyrimai, į kuriuos buvo įtraukti pacientai, kuriems
nustatytas DR, SP arba SR NS.
Referuojamoje duomenų bazėje (PubMed) buvo atlikta literatūros šaltinių paieška naudojant
raktažodžius pagal PICOS formatą (1 lentelė).